Voretigene neparvovec

http://dbpedia.org/resource/Voretigene_neparvovec an entity of type: Thing

مستحضر لوكستورنا (فورتيجين نيباروفوفيك) هو علاج جيني جديد لعلاج فقدان البصر الوراثي الذي قد يؤدي إلى العمى . تم تطويره من قبل Spark Therapeutics ومستشفى الأطفال في فيلادلفيا . هذا هو العلاج الجيني الأول الذي وافقت عليه إدارة الأغذية والعقاقير. ويعد لوكستورنا أول علاج جيني يستهدف مرضاً ناجماً عن طفرات في جين محدد، وتمت الموافقة على لوكستورنا لعلاج المرضى البالغين والأطفال الذين يعانون من فقدان البصر بسبب حثل الشبكية الوراثي الناجم عن حدوث طفرات في جين (RPE65)، إذ تمنع هذه الطفرات الجسم من إنتاج أحد البروتينات الضرورية للرؤية ما يؤدي إلى فقدان البصر والعمى في نهاية المطاف rdf:langString

Voretigene neparvovec es un medicamento que se utiliza para el tratamiento de la amaurosis congénita de Leber. No cura la enfermedad, pero puede mejorar la visión de las personas afectadas. Se administra mediante inyección subrretiniana. Se vende con el nombre comercial de Luxturna. Es una terapia génica. Su empleo fue aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) en marzo de 2018. La amaurosis congénita de Leber es una enfermedad de la retina (retinopatía) de origen genético, provoca déficit visual en los niños afectados desde los primeros meses de vida. Supone entre el 10-18% de los casos de ceguera congénita y su incidencia es de 1 de cada 35 000 nacidos vivos. Fue descrita por el oftalmólogo Theodor Leber en el siglo XIX. rdf:langString

Voretigene neparvovec, sold under the brand name Luxturna, is a gene therapy medication for the treatment of Leber congenital amaurosis. Leber's congenital amaurosis, or biallelic RPE65-mediated inherited retinal disease, is an inherited disorder causing progressive blindness. Voretigene is the first treatment available for this condition. The gene therapy is not a cure for the condition, but substantially improves vision in those treated. It is given as a subretinal injection. rdf:langString

rdfs:label

rdf:langString مستحضر لوكستورنا (فورتيجين نيباروفوفيك)

rdf:langString Voretigene neparvovec

dbpedia-owl:wikiPageID

xsd:integer 55488052

dbpedia-owl:wikiPageRevisionID

xsd:integer 1124269887

dbpprop:atcSuffix

rdf:langString XA27

dbpprop:atcPrefix

rdf:langString S01

dbpprop:casNumber

xsd:integer 1646819

dbpprop:drugbank

rdf:langString DB13932

dbpprop:kegg

rdf:langString D11008

dbpprop:legalUs

rdf:langString Rx-only

dbpprop:synonyms

rdf:langString voretigene neparvovec-rzyl

dbpprop:tradename

rdf:langString Luxturna

dbpprop:unii

xsd:integer 2

dbpedia-owl:abstract

rdf:langString مستحضر لوكستورنا (فورتيجين نيباروفوفيك) هو علاج جيني جديد لعلاج فقدان البصر الوراثي الذي قد يؤدي إلى العمى . تم تطويره من قبل Spark Therapeutics ومستشفى الأطفال في فيلادلفيا . هذا هو العلاج الجيني الأول الذي وافقت عليه إدارة الأغذية والعقاقير. ويعد لوكستورنا أول علاج جيني يستهدف مرضاً ناجماً عن طفرات في جين محدد، وتمت الموافقة على لوكستورنا لعلاج المرضى البالغين والأطفال الذين يعانون من فقدان البصر بسبب حثل الشبكية الوراثي الناجم عن حدوث طفرات في جين (RPE65)، إذ تمنع هذه الطفرات الجسم من إنتاج أحد البروتينات الضرورية للرؤية ما يؤدي إلى فقدان البصر والعمى في نهاية المطاف

rdf:langString Voretigene neparvovec es un medicamento que se utiliza para el tratamiento de la amaurosis congénita de Leber. No cura la enfermedad, pero puede mejorar la visión de las personas afectadas. Se administra mediante inyección subrretiniana. Se vende con el nombre comercial de Luxturna. Es una terapia génica. Su empleo fue aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) en marzo de 2018. La amaurosis congénita de Leber es una enfermedad de la retina (retinopatía) de origen genético, provoca déficit visual en los niños afectados desde los primeros meses de vida. Supone entre el 10-18% de los casos de ceguera congénita y su incidencia es de 1 de cada 35 000 nacidos vivos. Fue descrita por el oftalmólogo Theodor Leber en el siglo XIX.

rdf:langString Voretigene neparvovec, sold under the brand name Luxturna, is a gene therapy medication for the treatment of Leber congenital amaurosis. Leber's congenital amaurosis, or biallelic RPE65-mediated inherited retinal disease, is an inherited disorder causing progressive blindness. Voretigene is the first treatment available for this condition. The gene therapy is not a cure for the condition, but substantially improves vision in those treated. It is given as a subretinal injection. Voretigene neparvovec was approved for medical use in the United States in December 2017, Australia in August 2020 and in Canada, in October 2020. It is the first in vivo gene therapy approved by the US Food and Drug Administration (FDA).

dbpprop:dailymedid

rdf:langString Voretigene_neparvovec

dbpprop:gtVector

rdf:langString Adeno-associated virus serotype 2

dbpprop:legalAu

rdf:langString S4

dbpprop:legalCa

rdf:langString Rx-only / Schedule D

dbpprop:legalEu

rdf:langString Rx-only

dbpprop:licenceEu

rdf:langString yes